Prioriteringar inom sjukvården, hur kan det sällsynta lära oss att tänka rätt(are)?

Seminariet arrangerades av Riksförbundet Sällsynta diagnoser. I expertpanelen ingick LHC:s Hans Winberg, samt Anders Olauson, ordförande Ågrenska stiftelsen; Elisabeth Wallenius, ordförande Riksförbundet Sällsynta diagnoser; Anders Blanck, vd Läkemedelsindustriföreningen; Lena Hallengren (S), vice ordförande i Riksdagens socialutskott; Mats Eriksson (M), ordförande i SKLs sjukvårdsdelegation; och Marie Wedin, ordförande Läkarförbundet. Moderator var Per-Gunnar Holmgren.

Vid seminariet konstaterades inledningsvis att forskning och praktiskt arbete för att förbättra behandling av sällsynta diagnoser har intensifierats kraftigt under senare år. Bland annat har en Nationell Funktion för Sällsynta Diagnoser (NFSD) nyligen inrättats.
Panelen konstaterade att det finns mycket som forskning och vård av ”det sällsynta” kan lära den bredare sjukvården. Sällsynta diagnoser utgör en växande utmaning för det traditionella sättet att organisera och styra hälso- och sjukvården, inklusive forskningen. Ett återkommande begrepp var att sällsynta diagnoser skapar en komplexitet i forskning och behandling som vi kommer att få se alltmer av i framtiden.

Forskning om sällsynta diagnoser utgör en föregångare för en alltmer förfinad diagnostiserings- och behandlingsforskning, som blir alltmer aktuell också i relation till stora folksjukdomar som cancer. Bland annat kräver denna nya forskning en närhet mellan patient och forskare som avviker från det traditionella populationsbaserade
forskningsparadigmet. Hans Winberg konstaterade att motsvarande nya krav kommer att ställas på organisering, styrning och ledning av hälso- och sjukvårdssystemet. Exempelvis innebär en ökad individualisering av behandling nya krav på kunskapsöverföring och kunskapsstyrning.

Sällsynta sjukdomar utmärks vidare av att patienter och anhöriga ofta har större kompetens än vårdpersonalen. Medicinsk expertkunskap finns bara hos ett fåtal högt specialiserade vårdgivare. Också här kan sällsynta diagnoser bidra till att lära såväl patienter som vårdpersonal att skapa andra fruktbara relationer än den traditionella expert- /vårdtagarrollen.

Panelen diskuterade även vad vården i allmänhet kan lära forskning och behandling av det sällsynta. Här menade en stor majoritet att det är viktigt att samla kunskap och kompetens om, och kanske även resurser för, forskning och behandling av sällsynta diagnoser i nationella och regionala centra. Exempel är nationella kvalitetsregister och behandlingsriktlinjer för sällsynta sjukdomar. Här måste geografiska gränser kunna överbryggas, inte bara mellan landsting och kommuner. För vissa sällsynta diagnoser kan kunskap och behandling behöva centraliseras till europeisk nivå. I diskussionen pekade dock Hans Winberg på risker med ett alltför starkt fokus på central koordinering och styrning. Även om man har en sällsynt diagnos måste man kunna få kontinuerlig daglig vård lokalt. Centralisering av kunskap måste därför, menade flera av panelens medlemmar, kombineras med system för att sprida kunskap om sällsynta diagnoser till lokala vårdgivare.

Under seminariet berördes även frågan om prioritering av kostsamma särläkemedel. Här finns en stor utmaning eftersom dagens system är konstruerade för att prioritera läkemedel för stora patientgrupper, samtidigt som det utvecklas alltfler särläkemedel också för folksjukdomar som cancer. Prioriteringsfrågan är följaktligen inte begränsad till sällsynta diagnoser. I den avslutande summeringen konstaterades att här trevar man sig fram, men att ett grundläggande krav måste vara att patienter i alla fall inte ska behöva stå till svars för att behandlingskostnaden för deras sjukdom är hög.

Se seminariet på Riksförbundet Sällsynta Diagnosers hemsida

LHC:s inlaga till den nationella strategin för sällsynta sjukdomar